小児膿疱性乾癬治療薬リサンキズマブ、希少疾病用医薬品の指定を取得
アッヴィ合同会社は9月1日、リサンキズマブ（遺伝子組み換え）（以下、「リサンキズマブ」）について、既存治療で効果不十分な小児の膿疱性乾癬を予定とする効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を8月29日付で取得したと発表しました。
膿疱性乾癬（指定難病37）は、急な発熱、全身の皮膚の赤み、無菌性膿疱が多発する乾癬の一種で、指定難病および小児慢性特定疾患です。急性症状（フレア）は再発を繰り返し、心不全や腎不全、敗血症など生命を脅かす可能性もあります。約半数の患者さんには入院加療が必要とされ、フレアの予測が難しいため、身体的・精神的負担が大きいのが現状です。日本での患者数は成人・小児合わせて約2,000人と報告されており、乾癬症例の約1%を占める稀な疾患です。
小児の膿疱性乾癬患者さんは数が少なく、治療選択肢が限られています。成人よりも難治例や長期治療を要するケースが多く、新たな治療法の開発が求められています。治療では、有効性や安全性に加え、学習や日常生活における患者さんや保護者の負担軽減も重要視されています。
リサンキズマブは、炎症に関わるサイトカインであるインターロイキン-23（IL-23）を特異的にブロックするIL-23阻害薬です。国内では、既存治療で効果不十分な尋常性乾癬、乾癬性関節炎、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症、中等症から重症のクローン病、掌蹠膿疱症、潰瘍性大腸炎の成人患者さんに対する治療薬として承認されています。なお、小児の膿疱性乾癬への適応症は、現在まだ承認されておりません。
