【米国】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症を期待適応症とするCAP-1002、FDAが承認申請を受理、優先審査指定も
日本新薬株式会社は3月5日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症を期待適応症とするCAP-1002（deramiocel）について、Capricor社が米国食品医薬品局（FDA）から承認申請を受理した旨の連絡を受けたと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィン遺伝子変異により、骨格筋、心筋、肺の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーです。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんは、徐々に心筋細胞が死滅して瘢痕組織に置き換わり心筋症となります。心筋症により最終的に心不全が起こり、死に至る可能性が高くなります。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症に対する治療法は限られており、有効な治療法の開発が求められています。
CAP-1002は、ヒト心筋から製造される細胞医療製品です。同剤から分泌されるエクソソーム（細胞外小胞）により、酸化ストレス・炎症・線維化の低減を促し、運動機能や心機能を改善すると考えられており、遺伝子変異の種類によらず、幅広いデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんへの効果が期待されています。
今回の承認申請は、第II相試験（HOPE-2試験）とHOPE-2オープンラベル延長試験などの結果に基づいたものです。
日本新薬はプレスリリースにて、「難病・希少疾患を注力領域として位置づけており、日本および米国において、自社開発品のDMD治療剤であるビルテプソ（核酸医薬品）を自社販売しています。細胞医療製品である本剤が米国FDAから承認されることにより、DMDでお困りの米国の患者さんの治療により貢献するものと期待しています」と述べています。
なお、米国において同剤が承認された場合、日本新薬の米子会社であるNS Pharma社が販売・販促活動を実施する予定です。
