【米国】デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤NS-051/NCNP-04、希少小児疾患指定を受理
日本新薬株式会社は1月23日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象として開発を進めている「NS051/NCNP-04」について、米国食品医薬品局（FDA）からRare Pediatric Disease（希少小児疾患）指定を受理したと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィンタンパク質の欠損が原因により、骨格筋、心筋、呼吸器の筋力低下が起こる進行性の疾患です。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）には、さまざまな遺伝子変異があり、NS051/NCNP-04の投与対象となるのは、エクソン51スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんです。
アンチセンス核酸であるNS051/NCNP-04によりジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報が読み飛ばされ、鎖長がやや短いものの機能を有するジストロフィンタンパク質が産生されることで、筋機能低下の抑制効果が期待されています。
日本新薬はプレスリリースにて、「難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、DMDでお困りの患者さんに必要な治療薬をお届けできるよう、一日も早い製品化を目指しています」と述べています。
