デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤ビルテプソの第II相試験結果がScientific Reportsに掲載
日本新薬株式会社は10月11日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「ビルテプソ（一般名：ビルトラルセン）」の第II相試験（Galactic53 試験）の結果が、学術誌（Scientific Reports）に掲載されたと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィンというタンパク質が作られないため、徐々に筋肉が弱くなる疾患です。
ビルテプソは、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬。日本国内では条件付早期承認制度の対象医薬品となり2020年3月に厚生労働省から承認され、同年5月から販売および情報提供活動を行っています。
今回、Scientific Reports誌に掲載されたデータは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんの呼吸機能に対する同剤の影響を初めて評価した第II相非盲検多施設共同試験（Galactic53試験）から得られたものです。同試験では、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されている、8歳以上の歩行可能および歩行不能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さん、各10例に対して、同剤 80mg/kgを週1回、48週間静脈内投与しました。主要評価項目として安全性、副次評価項目の有効性として呼吸機能や運動機能を評価しました。患者背景を一致させた自然歴データを対照群として用いて、呼吸機能を比較しました。
同試験の結果、有効性は歩行可能患者さんと歩行不能患者さんの両方において、ビルテプソ投与群の49週時点の予測努力性肺活量（FVC%p）と最大呼気流量（PCF）は、コントロール群と比較して高値を示し、呼吸機能の改善が示唆されました。
予測努力性肺活量（FVC%p）に関して、歩行可能患者さんにおけるビルテプソ投与群10例中 9例（90%）では、投与開始前のベースラインと比較してFVC%pの増加または維持を示し、すべての患者さんが49週時点でFVC%p＞50%を維持していました。歩行不能患者さんにおいても、ビルテプソ投与群10例中9例（90%）は、投与開始前のベースラインと比較してFVC%pの増加または維持を示し、10例中6例（60%）の患者さんが49週時点でFVC%p＞50%を維持していました。
また、ビルテプソ投与群の運動機能を評価した上肢運動機能評価スコア（PUL2.0）は、歩行可能患者さん、歩行不能患者さんともに治療期間を通じて維持されていました。
同試験で観察されたビルテプソの有害事象はすべて軽度または中等度で、4件が同剤に関連したものと考えられました。有害事象による投与中止例はなく、同試験で観察された有害事象プロファイルは以前の試験で報告されたものと一致していました。
