先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療薬アジンマが発売
武田薬品工業株式会社は5月30日、「アジンマ静注用1500〔遺伝子組換えヒトADAMTS13、一般名：アパダムターゼ アルファ（遺伝子組換え）/シナキサダムターゼ アルファ（遺伝子組換え〕」について、12歳以上の患者さんを対象に、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）を効能又は効果として、発売したと発表しました。
先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）は、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血、頭痛、腹痛を含む致死的な急性症状や消耗性の慢性症状を伴う慢性血液凝固異常症です。先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）患者さんは、血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）患者さんの5％を占めています。急性症状と慢性症状の両方を持っているため、未治療のまま経過すると、急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントの死亡率は90%を超えるため、早期に治療をすることが重要です。
アジンマは、世界初の遺伝子組換えADAMTS13製剤であり、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）を効能又は効果とする唯一の治療薬。日本では、12歳以上の患者さんに対して、定期補充療法（定期的な投与）および一時補充療法（急性増悪時の投与）として投与可能です。
武田薬品は、主に12歳から68歳の先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）患者さん（日本人5名を含む）を対象としたグローバル臨床第3相試験である281102試験（NCT03393975）、および臨床第3b相継続試験であるTAK-755-3002試験（NCT04683003）から得られたエビデンスに基き、2023年8月16日に厚生労働省へアジンマの製造販売承認申請を行い、2024年3月26日に製造販売承認を取得しました。
武田薬品のジャパン ファーマ ビジネス ユニット希少疾患事業部長の濱村美砂子氏はプレスリリースにて、「cTTPを効能又は効果とする世界初で唯一の治療剤であるアジンマを日本の患者さんにお届けできることを心よりうれしく思います。アジンマをこれまで治療選択肢が限定されていたcTTP患者さんに対する新しい治療選択肢としてお届けし、一人でも多くの患者さんに貢献できるよう尽力してまいります」と述べています。
