ムコ多糖症II型治療薬イズカーゴ、日本国内で薬価収載・販売を開始
JCRファーマ株式会社は5月19日、遺伝子組換えムコ多糖症II型（ハンター症候群）治療薬である「イズカーゴ(R)点滴静注用 10mg」（開発番号：JR-141、一般名：パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え））について、同日付で薬価基準に収載され、販売を開始したと発表しました。
ライソゾーム病の一種であるムコ多糖症II型は、遺伝子異常によって全身の細胞にあるライソゾーム内の特定の加水分解酵素が欠損または働きが低下することでムコ多糖（グリコサミノグリカン）が過剰蓄積するX染色体連鎖劣性遺伝性疾患です。発症の頻度は男児約５万人に１人とされており、現在日本では約250症例と推測されています。（JCRファーマ社調べ）
ムコ多糖症II型治療薬であるイズカーゴは、同症の全身症状だけでなく、血液脳関門を通過して脳実質細胞への直接の作用を発揮する世界初の点滴静注医薬品。脳実質細胞に直接作用することで、中枢神経系症状の改善または進行の抑制が期待できるといいます。
なお、同剤は現在、ブラジル国家衛生監督庁に製造販売承認申請中であり、米国・ブラジル・欧州（イギリス、ドイツ、フランス）におけるグローバル臨床第3相試験の開始に向けた準備も進められています。
出典元
JCRファーマ株式会社 ニュース
