ノボ 血友病Ｂ治療薬レフィキシアを発売 半減期延長型
ノボ ノルディスクファーマは11月1日、血友病Ｂ患者の定期補充療法や出血時の治療などに用いるレフィキシア静注用（一般名：ノナコグ ベータ ペゴル（遺伝子組換え））を同日に発売したと発表した。作用時間が持続する半減期延長型製剤。発表によると、40IU／kgを週１回、13 …
RareS.コメント
血友病B患者の定期補充療法などに使用される新薬レフィキシア（ノナコグ ベータ ペゴル）が発売されました。これは今までよりも作用の持続時間が長いなど、血中プロファイルが改善された薬となっています。
血友病は、主に血友病Aと血友病Bがあり、共に血液を固めるための凝固因子の一部が機能不全、または欠損しているということにより、血が止まりにくく、多くの人にとっては小さな出血のはずが、大きな出血になってしまうような疾患です。この疾患の発症には、遺伝と突然変異があるものの、遺伝子変異による疾患で、遺伝形式により、基本的には男性にのみ発症します。ヴィクトリア女王の子孫が、血友病患者として知られ、「王家の病」ともいわれています。
現在の標準的な治療法は、不足している凝固因子を反復的に補充しなければならないもので、血液製剤は大変高価であることからも、新たな治療法が求められており、実際に遺伝子治療薬の治験が第Ⅰ/Ⅱ相試験で良い結果を出しています。
