遺伝性疾患シアリドーシスに対する遺伝子治療開発で台湾大学とTFBS Bioscience社が業務提携
台湾大学とTFBS Bioscience社は6月11日、希少な遺伝性疾患「シアリドーシス」に対する新たな遺伝子治療の開発を始動したと発表しました。
シアリドーシスは、シアリダーゼの欠損によって引き起こされるライソゾーム病の一種です。主に、歩行障害、視力低下、ミオクローヌス、運動失調、振戦、てんかん発作などの症状が現れます。現在、有効な治療法はなく、対症療法が中心となっています。
今回の取り組みの目的は、シアリドーシスに対する根本的な治療法の開発を目指すもので、アデノ随伴ウイルス9型（AAV9）をベクターとしてシアリダーゼ遺伝子を体内に導入する遺伝子治療の開発を行います。
このプロジェクトでは、TFBS Bioscience社がはAAV9ベクターのプロセス開発、GMPグレード（治験薬を製造する際に遵守すべきガイドライン）の臨床試験用製造、品質試験、安全性試験といったワンストップのCDMO（医薬品開発製造受託機関）サービスを提供し、フェーズI/II用の治験製品の供給を担当します。
なお、この遺伝子治療の研究は、既にマウスモデルで治療の成功が報告されているそうです。
