ライソゾーム病の患者さんを対象とした基礎研究にご協力いただける方を募集しています。

研究ではライソゾーム病の患者さんの血液または尿検体を用いてiPS細胞を作製する予定です。このiPS細胞はライソゾーム病の医薬品候補となる化合物の効果を調べるために使用されます。
※iPS細胞：細胞を培養して人工的につくられるさまざまな組織に成長できる細胞です。
※実際に新たにお薬をご使用いただくものではございません。

研究を実施するにあたって、まずはレアズをご覧になられている方々の中にライソゾーム病の患者さんがどのくらいおられるのか、簡単なアンケートを取らせていただきたいと思います。
そのため下記の事前アンケートにご回答ください。
※この事前アンケートは基礎研究のお申し込みのアンケートとは異なります。

事前アンケート

事前アンケート調査概要

【参加対象】
・ライソゾーム病の診断を受けている患者さん、またはそのご家族の方
・ご自身、もしくは、同居されているご家族が製薬会社と雇用関係にない方

※ライソゾーム病：細胞内の老廃物を分解する酵素が先天的に欠損していることによって引き起こされる疾患です。
例）ポンぺ病、ファブリー病、ゴーシェ病　など

【方法】オンラインアンケート

【所要時間】約5分

【アンケート回答期間】2025年2月28日（金）～3月28日（金）
本研究は未定です。

【謝礼】なし

参加までの流れ

①次の申し込みボタンよりアンケートへお進みください。

事前アンケート

②「研究へご協力いただける」とご回答された方には、本研究実施の際にお声がけさせていただきます。ご回答によっては参加いただけない場合もございますので予めご了承ください。

調査結果の取り扱いについて

難病・希少疾患情報サイト RareS.(レアズ)および調査実施会社よりご連絡をする際に、お名前や、お電話番号、またはメールアドレス等が必要になります。ご回答いただいた個人情報は厳重に管理され、本募集業務の連絡以外の目的で使用されることはございません。得られた調査結果（年齢層、疾患情報、服薬の情報等）については、個人が特定されない形でまとめたうえで、医療関係者や一般向けに公開する場合がございます。

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個人情報保護方針

お問い合わせ

本調査に関することは下記の電話番号またはメールアドレスまでお問い合わせください。
難病・希少疾患情報サイト RareS.(レアズ)　運営事務局
・電話番号：0120-330-800（平日：10:00~18:00）
・メールアドレス：info@raresnet.com
※ お問合せの際は『ライソゾーム病に関するアンケート調査について』とお伝えください。

みなさまのご協力を心よりお待ちしております。