無又は低ガンマグロブリン血症の治療薬ハイキュービア 10% 皮下注セット、製造販売承認を取得
武田薬品工業株式会社は12月27日、「ハイキュービア10% 皮下注セット（以下「ハイキュービア」）」について、「無又は低ガンマグロブリン血症」を効能又は効果として、厚生労働省から製造販売承認を取得したと発表しました。
無ガンマグロブリン血症は、遺伝子の異常により、Bリンパ球と呼ばれる免疫細胞が正常に成熟・増殖されず、抗体が産生されない疾患です。一方の低ガンマグロブリン血症は、遺伝子異常により抗体が欠乏して発症する場合（PID）と、化学療法、特定の併存疾患、免疫抑制剤の使用などの二次的影響によって抗体が欠乏して発症する場合（SID）があります。
ハイキュービアは、皮下注用人免疫グロブリン（以下「SCIG」）10%製剤１バイアルとボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）（以下「rHuPH20」）製剤１バイアルを組み合わせた日本で初めての促進型皮下注用免疫グロブリン製剤です。rHuPH20を投与し皮下組織の透過性を一時的に高め、その後同じ部位にSCIG10%を投与することで、SCIG10%の拡散と吸収が促進され、大量投与が可能になります。皮下投与製剤の特徴である静脈路の確保が不要で、大量投与により投与頻度を従来の皮下投与製剤に比べて軽減することが可能です。従来の皮下投与製剤の投与頻度は1週または2週間隔ですが、ハイキュービアは3週または4週間隔となり、無又は低ガンマグロブリン血症患者さんへ貢献することが期待されるといいます。
今回の承認は、主に有効性、安全性、忍容性および薬物動態を評価するために実施された、日本人のPID患者さんを対象とした２つの主要な非盲検非対照臨床第3相試験（TAK-771-3004試験NCT05150340、TAK-771-3005試験NCT05513586）に基づくものです。この臨床試験は2歳以上の日本人患者16例を対象とし、ハイキュービアの有効性と安全性が評価されました。最後の3回の来院におけるIgGトラフ値の幾何平均値は9.494g/Lであり、静注又は皮下注用人免疫グロブリン製剤による治療（IgGトラフ値の幾何平均値9.624g/L）と比較し同程度に維持されました。主な副作用は、発熱5例（31.3%）、注入部位紅斑、注射部位紅斑、注入部位腫脹、注入部位疼痛及び頭痛2例（各12.5%）でした。
武田薬品工業のPDTビジネスユニット R&D Japan リージョナルヘッドである廣田直美氏はプレスリリースにて、「世界40カ国以上で承認されているハイキュービアが、日本で承認されたことを嬉しく思います。現在日本で承認されている無又は低ガンマグロブリン血症患者さんのための皮下投与製剤は週1回または2週間に1回の投与が必要です。投与頻度が従来の皮下投与製剤より少ない3週または4週間隔の日本初かつ唯一の促進型皮下注用免疫グロブリン製剤をお届けできることを誇りに思っています」と述べています。
また、PDビジネスユニット研究開発部門ヘッドのKristina Allikmets氏は、「日本においては、血漿分画製剤に対する高い患者さんのアンメットニーズがあり、啓発と早期の診断率が上がるにつれてニーズが高まることが予想されます。日本初かつ唯一の促進型皮下注用免疫グロブリン製剤であるハイキュービアの承認は、日本の患者さんの標準治療の向上に対する当社のコミットメントを示すものです。今後も、当社の本拠地である日本の患者さんの生活を支え、より良いものにする新しい治療選択肢を提供していきます」と述べています。
なお、ハイキュービアは現在、「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（多巣性運動ニューロパチーを含む）の運動機能低下の進行抑制（筋力低下の改善が認められた場合）」を予定する効能又は効果とした製造販売承認申請のも審査中です。
