【米国】ベンリスタ、全身性強皮症の治療薬としてFDAが希少疾病用医薬品に指定
英GSK社は2月1日、B細胞を阻害するモノクローナル抗体であるベンリスタ（一般名：ベリムマブ（遺伝子組換え））が、米国食品医薬品局（FDA）より、全身性強皮症の治療薬候補として希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を受けたと発表しました。
全身性強皮症は、皮膚や内臓が硬くなるといった特徴がある自己免疫疾患です。間質性肺炎は全身性強皮症による死亡の主な原因であり、全身性強皮症の患者さんの約半数が間質性肺炎に罹患しているといわれています。
GSK社はプレスリリースにて「今回の希少疾病用医薬品指定は、さらなる研究の必要性と、ベンリスタがこの消耗性疾患の患者さんの重要なニーズに対応できる可能性があることを示しています。GSKは、引き続き、ベンリスタがB細胞による自己免疫疾患のアンメットニーズに応える可能性を科学的に追求するべく研究を進めます」と述べています。
なお、同社は全身性強皮症に伴う間質性肺炎に対するベリムマブの第II/III相試験を2023年上半期に開始する予定とのことです。
