新規胆汁うっ滞性肝疾患治療薬Maralixibat（TAK-625）、希少疾病用医薬品の指定を取得
武田薬品工業株式会社は12月19日、新規胆汁うっ滞性肝疾患治療薬「Maralixibat chloride（TAK-625）（以下、Maralixibat）」が、アラジール症候群（ALGS）、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）を予定される効能・効果として厚生労働大臣より希少疾病用医薬品の指定を取得したと発表しました。
アラジール症候群（ALGS）は、生まれつき肝臓や心臓などのさまざまな臓器に合併症を有し、成長障害および激しい皮膚そう痒感が症状として現れる先天性の疾患です。また、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）は、さまざまな遺伝子異常により、肝細胞内に胆汁がうっ滞し、肝細胞が障害されることにより生じる非常にまれな進行性の重篤な疾患です。どちらの疾患も、小児慢性特定疾病および指定難病に指定されています。
現在、日本において、アラジール症候群または進行性家族性肝内胆汁うっ滞症を適応とする治療薬は承認されていません。アラジール症候群または進行性家族性肝内胆汁うっ滞症を対象としてMaralixibatの第3相臨床試験をそれぞれ実施中です。
