「5-アミノレブリン酸＋クエン酸第1鉄ナトリウム」の効果を検証
指定難病の「ミトコンドリア病」に関して、正常な細胞・患者由来細胞の療法で5-アミノレブリン酸とクエン酸第1鉄ナトリウムを投与することがミトコンドリアの機能を改善させることがわかりました。
ミトコンドリア病とは、ミトコンドリアDNAや核DNAの異常によりミトコンドリアの機能が低下することに由来する指定難病で、DNAのどの部分に異常があるかで様々なタイプが存在し、比較的症状が多岐にわたる病気です。最も多い病型として「MELAS」というものが知られており、脳卒中様の症状をおこします。
5-アミノレブリン酸はもともと体内に存在するアミノ酸で、クエン酸第1鉄ナトリウムと結合することで、ミトコンドリアがエネルギーを作り出す上で必要な材料の一つとして働きます。今回ほぼすべての患者由来細胞で、投与した場合にエネルギー（ATP）産生量が増加するという結果が見られました。これによりミトコンドリア機能を改善させる酵素強化療法として根本治療として機能しうる可能性が示唆されました。現状ではこの5-アミノレブリン酸は一般向けのサプリメントとして販売されていますが、今後医薬品としてミトコンドリア治療薬になることが期待されますね。
