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ゲノム編集 遺伝子修復治療 世界初の臨床試験開始

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2017年11月21日
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遺伝子を精度良く改変できるゲノム編集技術を用い、難病患者の体内で遺伝子を修復して治療する世界初の臨床試験を開始したと、米サンガモ・セラピューティクス社が15日、発表した。これまで、血液中の免疫細胞を体外に取り出し、その遺伝子をゲノム編集で修復する臨床研究は例があるが、体内では初めて。  同社によると・・・

RareS.コメント

患者さんの体内で遺伝子を修復して治療する世界初の臨床試験がアメリカで開始されたと報じられました。 今回対象となったのは「ムコ多糖症2型」。使用されたゲノム編集技術は最近話題の「クリスパー・キャス9」ではなく、それ以前に開発された「ジンクフィンガーヌクレアーゼ」で、体外に取り出すことのできない臓器を対象としたゲノム編集治療の第1歩であるとされています。

【ムコ多糖症】

ムコ多糖症とは、細胞内で不要となったたんぱく質、脂肪、糖などを分解する酵素が正常に機能しなくなる指定難病であるライソゾーム病の一種です。 ムコ多糖を分解するライソゾーム酵素が正常に機能しなくなることで、全身にムコ多糖が蓄積し、関節拘縮、骨格変形、低身長、巨舌、多毛、中枢神経障害など様々な症状を起こします。今回対象となったⅡ型(Hunter症候群)は中枢神経障害を伴う重症例と、中枢神経障害を伴わない軽症型に大分され、重症型の場合小児期に死亡する例が多いが、軽症型の場合には知能はほぼ正常で、社会生活を送れる例もあるようです。 本邦での発症頻度は5~6万人に1名と推定されています。


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