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スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2a相試験、最終被験者最終来院(LPLV)を完了

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2017年12月8日
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窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が実施中である、スターガルト病の治療における「エミクススタト塩酸塩」(以下、「エミクススタト」)の効果を評価するための臨床第2a相試験(*1)において、予定通り最終被験者の最後の来院(LPLV, Last Patient Last Visit)を終えたことをお知・・・

RareS.コメント

窪田製薬ホールディングス株式会社は、子会社である米国のアキュセラ・インクが実施中のスターガルト病の治療における「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2a相試験において、予定通り最終被験者の最終来院を終えたと発表しました。

スターガルト病では、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える「視覚サイクル」によって生じた有害代謝産物の前駆物質を分解して輸送する働きをしているABCA4という遺伝子に異常が生じ、網膜に有害代謝産物が過剰に蓄積されている状態であると考えられています。今回の治験薬は視覚サイクルに不可欠な酵素の働きを抑えることで視覚サイクルを調整し、進行を抑制する効果が期待されています。

未だ治療薬のないこの領域で、治療の選択肢になれる良い結果が得られることに期待したいと思います。

【スターガルト病】

スターガルト病とは、指定難病のひとつである黄斑ジストロフィーの一種で、眼底の黄斑部に両眼性、進行性の機能障害を来します。いくつかの病型については原因遺伝子が特定されていますが、まだ不明なものもあり、各黄斑ジストロフィーの発症原因は不明とされており、治療法はありません。 徐々に視力は低下し、矯正視力が0.1以下となることも多いが完全な失明には至らないとされており、国内での患者数は1,000名とされています。


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