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武田科学振興財団、2018年度「武田医学賞」受賞者を発表~11月12日(月)ホテルオークラ東京にて贈呈式を開催~ - 読売新聞

タグ:球脊髄性筋萎縮症
2018年09月14日 10時
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武田科学振興財団、2018年度「武田医学賞」受賞者を発表~11月12日(月)ホテルオークラ東京にて贈呈式を開催~ - 読売新聞


球脊髄性筋萎縮症(SBMA)では、ポリグルタミン鎖の伸長した変異アンドロゲン受容体が運動ニューロン核内に蓄積・凝集している。この病態を反映する動物モデルを開発し、その解析から変異アンドロゲン受容体がテストステロン依存性に運動ニューロン核内へ蓄積・凝集すること ...

RareS.コメント

今回、指定難病の「球脊髄性筋萎縮症(SBMA)」の研究をされている祖父江元教授が武田薬品工業の事業のひとつである「武田医学賞」を受賞しました。

球脊髄性筋萎縮症は、脳の一部や脊髄の運動神経細胞の障害により、会話や嚥下の際に使う筋肉や舌の筋肉が衰え、進行した場合最終的に手足の筋肉が衰える病気です。男性にのみ起きる疾患で、男性ホルモン(アンドロゲン)を受け取るアンドロゲン受容体が遺伝的な変異の結果、テストステロンと結合し、運動ニューロンの核内に蓄積していくことが原因とされています。そのため、近年抗テストステロン薬であるリュープリン(武田薬品工業)がSBMAの進行抑制薬として承認されています。

祖父江教授は核内蓄積などSBMAの発症・進展の本質的な病態発現機序やリュープリンの医師主導治験などを行い、SBMAの治療に多大なる貢献をされています。また、SBMAに関する国の研究班である「神経変性疾患領域における基盤的調査研究班」に所属されています。

今回のように、大々的に表彰されることで、たとえマイナーな希少疾患や難病の研究であっても、しっかりと結果を出していくことで、評価されることが示されることで、これからの研究者にとっても、こうした領域に入るハードルを下げるような意味があるかもしれません。研究が行われなければ、薬や治療法が生まれないわけで、こうした形で様々な難病・希少疾患の研究が注目されていくといいですね。


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引用元:読売新聞
タグ:球脊髄性筋萎縮症

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