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赤ちゃんにES細胞からの幹細胞移植、秋に治験開始へ - 朝日新聞

タグ:尿素サイクル異常症
2018年05月02日 09時
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赤ちゃんにES細胞からの幹細胞移植、秋に治験開始へ - 朝日新聞


センターによると、治療の対象となるのは、肝臓の酵素が欠けていて、有毒なアンモニアを生まれつき分解できない尿素サイクル異常症の赤ちゃん。血中のアンモニア濃度が上がると脳に障害がでる。10万人に1人ほどに発症し、死亡率も高い。治療には肝臓移植が必要だが、安全面から体重6キロ(生後3~6カ月)以上 ...

RareS.コメント

指定難病である尿素サイクル異常症の乳幼児に対して、肝臓移植までの橋渡してきた治療としてのES細胞由来肝細胞移植の治験が行われる予定となりました。

尿素サイクル異常症は、タンパク質などに含まれているアンモニアを肝臓で無毒な尿素へ変換する尿素サイクルが十分に働かない遺伝性の難病です。尿素サイクルにおいて、アンモニアを段階的に尿素へと変えていく働きを担う数種の酵素が遺伝的に欠損、または少量しか作られないことで、アンモニアが体内に多く蓄積する高アンモニア血症を呈します。これにより、最悪の場合のうに障害が起きてしまいます。先日、高アンモニア血症急性発作時における血中アンモニア濃度を低下させる作用を持つとされるものの、日本において未承認薬であった安息香酸ナトリウム・フェニル酢酸ナトリウム配合剤(米国での製品名:Ammonul)を武田薬品工業が開発・販売を行うという発表が行われたところでした。

尿素サイクル異常症の治療として肝臓移植があるものの、安全面から体重6キロ(生後3~6カ月)以上が好ましいとされており、その月齢までに達することができずになくなることもあり、問題とされてきました。それに対し、今回の肝臓移植は、その月齢に達するまでの橋渡し役として機能することが期待されています。このように、様々な段階に対して様々な治療法が用意されることは、患者にとってとても心強く、病気と立ち向かう大きな力となるでしょう。


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引用元:朝日新聞
タグ:尿素サイクル異常症

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