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J-Brain Cargoを適用したサンフィリッポ症候群A型治療薬の開発開始-JCRファーマ - QLifePro医療ニュース

タグ:ライソゾーム病
2018年09月19日 11時
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J-Brain Cargoを適用したサンフィリッポ症候群A型治療薬の開発開始-JCRファーマ - QLifePro医療ニュース


JCRファーマはかねてから厚生労働省指定難病で小児慢性特定疾患であるライソゾーム病治療薬の開発に注力しており、J-Brain Cargoを適用した画期的な新薬の開発を順次行っている。今回開発に着手したJR-441は、JR-141(ハンター症候群治療酵素製剤)、JR-162(ポンペ ...

RareS.コメント

指定難病であるライソゾーム病の一種の「サンフィリッポ症候群(ムコ多糖症IIIA型)」に対する治療法として、日本発の革新的技術を用いた薬が、開発を開始しました。 ライソゾーム病は、細胞内の不要な物質を分解する機能を持つライソゾーム(リソソーム)が、分解する際に必要な武器である酵素の異常によりうまく機能せず、細胞内に不要な物質が溜まってしまうことで、結果的に症状を起こします。酵素の異常は、遺伝子の変異により起こり、働かなくなった酵素の種類ごとに概ねそれぞれ異なる名前がつけられています。その中でもサンフィリッポ症候群は、へパラン硫酸が蓄積することで、中枢神経症状、睡眠障害、肝脾腫、痙攣発作などが起きることが知られています。

今回開発されている薬であるJR−441には、「J Brain-Cargo」という革新的な技術が使われています。中枢神経(主に脳と脊髄)には、血液脳関門(BBB:Brain Blood Barrier)というバリアがあり、栄養等以外の脳に対して不要なものを脳内に入れることを防止しています。このバリアを通過できず、中枢神経に効かせることができないために、開発を断念した薬は数多くあります。それに対し、JCRファーマの「J Brain-Cargo」という技術は、そのバリアを通り抜け、効率的に中枢神経に薬を届けることを可能にします。この技術は、他の製薬企業にもライセンス契約などの形で広がっており、これからますます中枢神経の薬が開発されることが見込まれます。

JR-441は、動物試験で、脳への薬剤移行や脳内に蓄積したヘパラン硫酸の減少効果でも良好な結果を示しているため、具体的な開発計画の策定を行い、早期の臨床試験開始を目指しています。同じ技術を用いた開発中の薬が、JR-141(ハンター症候群治療酵素製剤)、JR-162(ポンペ病治療酵素製剤)、JR-171(ハーラー症候群治療酵素製剤)とあり、今後ますます注目していきたいですね。


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引用元:QLifePro医療ニュース
タグ:ライソゾーム病

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