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発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者さんのためのPNH自己管理支援 ...

タグ:リパーゼ欠損症
2019年01月30日 05時
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発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者さんのためのPNH自己管理支援 ...

アレクシオンはまた、低ホスファターゼ症(HPP)とライソゾーム酸性リパーゼ欠損症(LAL-D)といった生命を脅かす超希少疾患の患者さんに対する2つの非常に革新的な酵素補充療法を有しています。更に、アレクシオンは現在、第二の補体阻害薬、ウィルソン病に ...

RareS.コメント

アレクシオンファーマが、指定難病である「発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)」の日々の症状や臨床検査値を簡単に記録できる「PNH記録ノート」というアプリを発表しました。

発作性夜間ヘモグロビン尿症は、PIGA遺伝子に後天的に変異が生じることで赤血球上のタンパク質が欠如し、その異常を、感染などをきっかけに補体という免疫システムを担う物質が察知し、攻撃することで赤血球が壊れてしまう(溶血)疾患です。同じく指定難病である「再生不良性貧血」と合併することも多いことが知られています。欧米では血栓症が主な症状ですが、アジアではむしろ造血障害が主な症状と言われています。

現在の治療法とは、おかしくなってしまった遺伝子を持つ細胞を入れ替えるための骨髄移植が根本的治療とされていますが、近年アレクシオンファーマが発売した補体阻害剤のエクリズマブは、PNH患者さんに向けた最初で唯一の治療薬となっています。

患者はなかなか正確に症状や変化を伝えることが難しいだけでなく、主治医が忙しそうにしている様子を見てしまうと、遠慮してしまうような事も起きてしまいます。そんな中、このようなアプリを利用することで、円滑で正確にコミュニケーションを取れ、結果的に最善の治療を受けやすくなるでしょう。こうしたコンテンツは、うまく使ってこそというものですので、自分にあう・あわないを見ながら、生活していきたいですね。


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引用元:サンケイビズ
タグ:リパーゼ欠損症

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