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協和キリン TPO受容体作動薬ロミプレートに「再生不良性貧血」の適応追加申請 - ミクスOnline

タグ:再生不良性貧血
2018年08月06日 03時
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協和発酵キリンはこのほど、血小板産生を促す因子トロンボポエチン(TPO)受容体作動薬のロミプレート(一般名:ロミプロスチム(遺伝子組換え))の効能・効果に「再生不良性貧血」を追加する承認申請を7月31日付で日本で行ったと発表した。 発表によると、今回追加申請した ...

RareS.コメント

協和発酵キリンは、指定難病の「慢性特発性血小板減少性紫斑病」にて使用されているロミプレートを、同じく指定難病である「再生不良性貧血」に対しても保健医療で使用できるような適用追加の申請を行いました。

特発性血小板減少性紫斑病は、原因となるような薬剤投与や病気などがなく、血小板が減少することで、出血しやすくなる病気です。経過を見ていくことで自然と血小板量が回復してくる急性型と、長期投与では副作用が懸念される副腎皮質ホルモンの投与で経過を見ていく慢性型が、小児・成人において発症しています。原因としては、血小板を無効化するような物質が体内で作られ、それを目印に脾臓で血小板が壊されていくことがあげられていますが、なぜそのような自己抗体が作られるようになるかはわかっていません。治療としては、出血しやすくなる性質から、できる限り危険な出血をなくすことがあげられますが、2011年から発売されているロミプレートは、血小板の産生を促進する目的で使用されてもいます。

一方、再生不良性貧血は白血球、赤血球、血小板のすべてが減少する疾患で、それらのもととなる造血幹細胞が、何らかの理由で傷害されたり、質的に異常になることが起きていると言われています。症状としては、貧血、出血傾向、感染にかかりやすくなること、などがあり、治療法としては、免疫抑制療法や輸血、そして造血幹細胞移植が主なものとしてあります。現在では保険適用外ですが、ロミプレートや同様の効果を持つレボレードの効果を示す報告もなされています。

希少疾患や難病であっても、指定難病であるかどうかで、社会的・福祉的に差があるだけでなく、製薬会社や研究者にとって薬を作るインセンティブが上がるという面で、治療環境にも差が出てきてしまう可能性があります。その結果、指定難病に指定されるかどうかが、生存やQOLの差を生み出す要因になってしまうことも考えられます。そのため、指定難病でない病気の患者団体は、研究班において研究がなされ、指定難病検討がなされるという手順を進めていこうとしています。一方、国としても、指定難病の数を56→110→306→330と増やして、今年度に331疾患になり、様々な疾患の指定難病入りの検討を行い続けています。よりよい状況に向けて国も動き出していることを考えると、心強いですね。


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引用元:ミクスOnline
タグ:再生不良性貧血

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