RareS. | 米FDA PKU治療薬Palynziqを承認 - ミクスOnline

HOME > ニュース一覧 > 米FDA PKU治療薬Palynziqを承認 - ミクスOnline

米FDA PKU治療薬Palynziqを承認 - ミクスOnline

タグ:フェニルケトン尿症
2018年06月01日 03時
  • googleplus
  • はてなブックマーク
  • LINE


米食品医薬品局(FDA)は5月24日、米BioMarinPharmaceuticalInc社のフェニルケトン尿症(PKU)治療薬Palynziq(pegvaliase-pqpz)注射剤を承認した。PKUは、アミノ酸の一種であるフェニルアラニンを分解する酵素の先天的な欠損により発症する。このため、未治療のまま ...

RareS.コメント

指定難病の「フェニルケトン尿症」に対するあらたな治療薬であるPalynziq(pegvaliase-pqpz)という注射剤が、米国において承認され、バイオマリン社から販売されます。

フェニルケトン尿症は、必須アミノ酸であるフェニルアラニンをチロシンへ変換する酵素が先天的に異常を持っている疾患で、フェニルアラニンが体内に蓄積することにより、フェニルケトンとして尿中に排泄されることから病名がつけられています。血液中のフェニルアラニンが高いままの状態が持続することにより、発達遅滞などの神経症状を発症を引き起こします。また、本来フェニルアラニンから作られているはずのチロシンが欠乏することで赤毛や色白などの色素欠乏症が生じます。現状としてはフェニルアラニンを食事から摂らないように、低たんぱく食と治療用ミルクを使用する食事療法が中心となっています。

今回、米国で承認されたPalynziqはフェニルアラニンをチロシンへと変換する酵素の役割をする物質で、いわゆる酵素補充療法になります。現段階で報告されている副作用は、20%程度で注射部位反応、関節痛、頭痛、悪心、眩暈、腹痛、疲労感、咽頭痛、嘔吐、咳嗽、下痢などがみられています。しかし、現状として直接的に有効な治療法が存在しないフェニルケトン尿症にとっては大変期待できる薬剤です。バイオマリン社は日本法人も存在するため、日本でも販売されることを期待したいです。


続きはこちら

引用元:ミクスOnline
タグ:フェニルケトン尿症

この記事をシェアする

  • googleplus
  • はてなブックマーク
  • LINE

関連記事relations


アクセスランキングAccess Ranking