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日本初、ファブリー病の経口治療剤 - 日経メディカル

タグ:ライソゾーム病
2018年06月08日 00時
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日本初、ファブリー病の経口治療剤 - 日経メディカル


ファブリー病は、国が難病(特定難病)と指定している「ライソゾーム病」の1つ。GLA遺伝子の変異によりαガラクトシダーゼ A(α-Gal A)が欠損することにより、その基質であるグロボトリアオシルセラミド(GL-3)を始めとするスフィンゴ糖脂質が血管内皮細胞、平滑筋細胞、神経節 ...


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引用元:日経メディカル
タグ:ライソゾーム病

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