RareS. | 脊髄性筋萎縮症は「ゲームチェンジに」 スイス・ノバルティスのドルメッチ氏、AVXS-101に自信 - 日刊薬業

HOME > ニュース一覧 > 脊髄性筋萎縮症は「ゲームチェンジに」 スイス・ノバルティスのドルメッチ氏、AVXS-101に自信 - 日刊薬業

脊髄性筋萎縮症は「ゲームチェンジに」 スイス・ノバルティスのドルメッチ氏、AVXS-101に自信 - 日刊薬業

タグ:脊髄性筋萎縮症
2018年10月23日 22時
  • googleplus
  • はてなブックマーク
  • LINE

脊髄性筋萎縮症は「ゲームチェンジに」 スイス・ノバルティスのドルメッチ氏、AVXS-101に自信 - 日刊薬業


スイス・ノバルティスで中枢神経領域のグローバルヘッドを務めるリカルド・ドルメッチ氏は23日、ノバルティス日本法人が東京都内で開いた研究開発の記者説明会で、脊髄性筋萎縮症(SMA)の適応症でグローバル... この記事は会員限定です。会員登録すると最後までお読み ...

RareS.コメント

ノバルティスで中枢神経領域のグローバルヘッドを務めるリカルド・ドルメッチ氏は、日本で先駆け審査制度で申請中の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療薬AVXS-101(開発番号)が、一度の注射で治療が終わるため、SMAの治療環境を根本から変えてしまい、「これまでになかった可能性をもたらす」と話しました。

また、今後の開発方針としては「SMAだけでなくレット症候群なども含めて継続して研究していく」という展望を話しました。

脊髄性筋萎縮症(SMA)は、4タイプあるうちの特にⅠ・Ⅱ型において、運動神経を維持し、筋肉を動かすのに不可欠なSMNタンパクを作り出す遺伝子SMN1遺伝子の欠損が原因と言われている疾患です。タイプによってその後の成長度合いもかなり変わってくると言われています。

昨年、脊髄性筋萎縮症に対する待望にして初の薬であるスピンラザという薬が発売されました。そんななかで今回の治療薬に関して、リカルド氏は「大きな優位性がある」と言っており、注目していきたいですね。


続きはこちら

引用元:日刊薬業
タグ:脊髄性筋萎縮症

この記事をシェアする

  • googleplus
  • はてなブックマーク
  • LINE

関連記事relations


アクセスランキングAccess Ranking