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東京女子医大・土谷教授 ADPKDにサムスカ推奨 専門医への紹介加速に期待 - ミクスOnline

タグ:多発性嚢胞腎
2018年07月17日 04時
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東京女子医科大学血液浄化療法科の土谷健教授は、7月12日に都内で開かれた大塚製薬主催のプレスセミナーで、「CKD診療ガイドライン2018」で常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)へのサムスカ(一般名:トルバプタン)投与は、推奨グレードを「B1」に位置付けたと紹介 ...

RareS.コメント

5年ぶりに改定された「CKDガイドライン」(CKD:慢性腎臓病)において、指定難病である「常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)」に対して、2014年に販売開始されたサムスカの投与の推奨が初めて明記されました。

ADPKDは、腎臓に嚢胞が生じてくる進行性の遺伝性疾患で、原因となる遺伝子は特定されています。症状としては、血尿や側腹部・背部痛などがありますが、進行していくことで、腎機能の低下が起こり、60歳までに半数が腎不全になると言われています。現在、根治的な治療法はないものの、2014年に保険適用となった日本生まれのサムスカは、進行を遅らせる効果があることが報告されており、ADPKDに対するはじめての治療薬となりました。

今回のガイドラインへの明記により、ADPKDの発見や専門医への紹介が早くなり、あまり進行していないうちから投与することで、腎機能の低下を最大限食い止められるようになることが期待されます。

一方で、このサムスカという薬は、もともと心臓病患者への利尿剤として開発されたことがあるように、極めて強い利尿作用を示します。さらに、心臓病患者への使用量よりADPKDにおいては3〜5倍程度であることが多いため、トイレに行く頻度や脱水予防など日常生活では困ってしまう副作用があることも事実です。また、発売されてからまだあまり年数が経過したこともあり、ジェネリック医薬品も販売されておらず、経済的負担の問題も言われています。

しかし、全く効かない人と大変良く効く人にはっきりわかれることもあるようですが、総じて、有効性には定評があり、今回のガイドラインへの明記のように使用されることが推奨されています。製薬企業は、効く薬が求められるのは当然ですが、それだけでなく、副作用のない薬は絶対にありえないことも踏まえて、次のステップとして日常的に許容できるような副作用のみの薬が求められていきます。様々な病気を持っても、心は豊かに幸せに生きていけるように支える薬を目指す製薬企業の挑戦に期待していきたいですね。

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引用元:ミクスOnline
タグ:多発性嚢胞腎

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