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米ニューラルステム、アンジェルマン症候群の難病治療薬指定受ける〔GNW〕 - 時事通信

タグ:アンジェルマン症候群
2018年08月13日 13時
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米ニューラルステム、アンジェルマン症候群の難病治療薬指定受ける〔GNW〕 - 時事通信


【グローブニューズワイヤ】バイオ医薬品の米ニューラルステムは、同社のNSI-189が米食品医薬品局(FDA)からアンジェルマン症候群のオーファンドラッグ(難病治療薬)として指定を受けたと発表した。難病治療薬の指定を受ければ、7年間の独占的な市場販売が認められ、 ...

RareS.コメント

指定難病の「アンジェルマン症候群」に対する開発中の治療薬が、米国においてオーファンドラッグ(難病治療薬)として指定を受けたと発表されました。

アンジェルマン症候群は15番染色体q11-q13に位置する遺伝子UBE3Aの機能が失われることで起きる疾患で、遺伝子の欠失や片親性ダイソミー(15番染色体が両方とも父由来)、インプリンティング異常(DNAメチル化などエピジェネティクスにおける問題)、突然変異などの原因があり、それぞれで症状の重さは異なると言われています。症状としては、言葉が話せないなどの重度の精神発達の遅れ(ただし、言語理解はよく、非言語コミュニケーション能力は見られる)やてんかん、笑いやすいなどが言われています。現状では対症療法しか存在しないものの、てんかんのコントロールがうまくいけば健康的な生活をおくることが可能と言われています。先日、この病気の患者さんの牛崎さんがスーパーの駐車場で不審者と間違われてしまい、母親の恵理子さんが警察に説明し、その経緯がFacebookで公開され、注目を集めました。

今回指定された開発中の治療薬は、NSI-189という仮の名前で、マウスにおいて神経細胞増殖効果があることが知られており、アルツハイマー病モデルマウスでも学習能力およびその保持力を有意に改善し、短期記憶の試験でのパフォーマンスを改善したことが報告されています。現状ではこの薬は、大うつ病の治験でフェーズ2の途中、アンジェルマン症候群や放射線照射誘発性認知機能障害、糖尿病性神経障害、虚血性脳卒中において前臨床試験の途中となっています。

この薬が販売されるまでにはまだまだ時間がかかりますが、今回の指定により、米国において7年間の独占的な市場販売や、臨床試験費用に関する税控除やFDAの臨床試験設計支援などの開発インセンティブが与えられます。日本にも同じような制度があり、なかなか開発されにくい難病や希少疾患の治療薬の開発が促進されています。製薬企業は営利企業であり、研究開発費用が年々増大し、膨大になっているという背景はあるものの、産官学が協力し合うことで、顧みられてこなかった病気や患者さんに治療薬が届けられていくといいですね。


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引用元:時事通信
タグ:アンジェルマン症候群

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