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HOME > 掲載のご案内 > 【治験広告】医師主導治験 小児の肝臓難病を対象とした治験のご案内

 

本ページは治験実施医療機関の審査・承認を受けたものを掲載しています。


はじめに

私たちは、「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)2型」の方を対象とした治験を実施しています。現在、本治験に参加していただける方を募集しています。 PFIC2型は、乳幼児期に黄疸があるこどもの中から見つかるまれな疾患で、長引く黄疸の原因がわからない、または現在は改善しているが過去に原因不明の黄疸症状を経験したお子様は、本治験の対象となる可能性がございます。
★ 今後の治療の選択肢の1つとして本治験をご検討いただけますと幸いです。
★ 治験参加はメリット/デメリットがございます。かかりつけの先生に十分にご相談していただき、先生と患者さん本人のご納得された上でご検討ください。
★ この治験の募集期間や募集人数には限りがあります。そのため、参加者の登録状況によってはご参加いただけない可能性があります。詳細はお問合わせください。
★ 本治験は、日本医療研究開発機構(AMED)(難治性疾患実用化研究事業)の研究課題「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型に対する世界 初・日本発の内科的治療法の確立に向けた医薬品開発研究」(研究開発代表者: 東京大学 大学院薬学系研究科 林久允)の一環として行われています。臨床試験は大阪大学医学部附属病院小児科が中心となって実施しています。
★ 本治験は、日本小児栄養消化器肝臓学会、厚生労働省 難治性疾患等政策研究事業の協力を得て実施しています。

 

お問い合わせは、希少疾患情報サイトRareS.(レアズ)または、先生へ

【お電話でのご連絡先、またはメールでのお問い合せ先】
■ 希少疾患情報サイト RareS.(レアズ)
・RareS.(レアズ)お問合せ窓口:0120-330-800 (平日:10:00~18:00)
・メールアドレス: info@raresnet.com
・アンケートからのお問い合わせ


■ 治験に関する問い合わせ

PFIC2治験調整委員会
・メールアドレス: pfic2.therapy.croee@gmail.com
※ メールでのお問い合わせの際は、件名に「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症の治験」とご入力ください。
※ PCからのメールを拒否設定している場合や、迷惑メール設定している方は上記アドレスからのメールを受け取れるよう設定をお願い致します。


今回の治験について
「薬の候補」が新しい薬として国(厚生労働省)に承認を受けるために、または既にある薬を「新しい使い方」で使えるようになるために必要な試験です。薬を実際に患者さんに使用していただき、有効性や安全性を確認する臨床試験を治験といいます。治験薬は研究段階のものであることから、期待される利益が得られない可能性や予想されない副作用が出る可能性があります。治験への参加は患者さんの自由意思です。治験は理由に関係なく、いつでもやめることができます。また、治験を途中でやめた場合でも患者さんが不利益を受けることはありません。

■進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)2型について
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症は、劣性遺伝の形式をとる家族性の疾患であり、乳児期に発症がみられます。これまでに5種の病因が知られており、その病因をもとに5つの病型(1型、2型、3型、4型、5型)に分類されています。そのうちの1つの病型が進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)2型です。PFIC2型は、黄疸があるにもかかわらずγ-GTPが正常または僅かに高いといった範囲に留まるのが特徴です。
また、国が定める小児慢性特定疾病に指定されており、無治療の場合、成人に至る前に肝不全へと進行し、死に至る難病です。現在、肝移植が本疾患の唯一の治療法となりますが、ドナー不足や、身体的、経済的な負担の大きさなどの問題から、薬による治療法の開発が切望されています。

■ 治験の参加条件
今回の治験は、「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)2型」の患者さんが対象の試験です。 ※進行性家族性肝内胆汁うっ滞症(PFIC)2型の診断がなくても、お子様が原因不明の黄疸でお困りの方は(主治医またはかかりつけ医と相談の上)お問合わせください。

その他の主な参加条件
・男女どちらも
・年齢制限なし
・飲み薬を飲み込める方
・3カ月以内に他の治験(臨床試験)に参加していない方
・肝移植を受けていない方
※その他にも満たさなければならない基準があります。詳細はお問合わせください。

■ 治験デザインについて
・試験フェーズ:第Ⅱ相試験
・デザイン:単群
・ランダム化:非ランダム化
・ブラインド化:オープン
・登録期間:2019年3月末まで
・試験期間:2019年9月末日まで

■ 今回の治療方法について
治験に参加された患者さんは、全員実薬の投薬を受けます。プラセボ(偽薬)はありません。
試験期間は2019年9月末日までを予定しています。

■ 治験に参加した場合の費用負担について
原則、治験に参加している間の「治験薬」、治験のための血液検査の一部(薬物動態検査、治験薬の血中濃度測定検査)の費用は、研究者が負担します。その他の診察料や検査料、通常使用されている薬剤等の費用は、健康保険制度に従い負担していただくことになります。また、治験に参加される場合の通院時の交通費等のご負担に対し研究者が一定額の「負担軽減費」を負担いたします。
  ※ 詳しくは、お問合わせください。

■ 自由意思による治験参加の取りやめ
治験への参加は患者さん(保護者の方)の自由意思です。治験参加中は理由に関係なく、いつでも参加を取りやめることができます。治験の参加を取りやめたい場合はいつでも治験担当医師にご相談してください。

■ 治験参加中の他の医師の診察について
治験期間中でも、治験担当医師以外の診察を受けることが可能です。ただし、他の医師の診察を受ける場合は、治験担当医師にご報告ください。

 

治験を実施している医療機関について

医療機関ごとにご予約方法が異なります。
実施医療機関にご予約される前に、まずはご連絡ください。
・大阪大学医学部附属病院(大阪府)

主治医の先生へ

■ 厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業
厚生労働省 全国の小児期発症希少難治性肝胆膵疾患を診療される先生方へ

■臨床研究情報ポータルサイト

■乳児黄疸ネット

■リリース情報 大学発の創薬研究による難病の医薬品開発へ
~小児の難病である進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象とした第 II 相試験(医師主導治験)を開始~


個人情報の取り扱いについて

本治験に参加いただけるかどうかを確認したり、本治験のご案内をしたりするために、本治験のお申し込みやお問い合わせを通じて、クリニカル・トライアル社(このWebページ、「RareS.(レアズ)」の運営会社)があなたの個人情報を入手します。あなたの個人情報は、個人情報の保護に関する法律(平成15年法律第57号及びその後の改正)及び関連するガイドライン等に従って厳重に保護されます。あなたの個人情報は、あなたが許可する場合もしくは法律で必要とされる場合を除き、提供された情報はクリニカル・トライアル社とあなたの主治医のみが共有します。それ以外の人には、あなたの個人情報が開示されることはなく、また、本治験のご案内以外の目的で使用されることはございません。また、あなたから頂いた個人情報は治験募集期間が終了したのちに、データベースから復元不可能な方法で削除いたします。

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