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血友病Aの新薬エミシズマブの治験を受ける前に知っておきたい7つのこと

タグ:血友病
2016年12月11日
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血友病の新薬エミシズマブについて

血友病とは血が出たら止まりにくい病気です。原因は先天的に血液凝固第Ⅷ因子もしくは第Ⅸ因子が欠乏しているためで、この欠乏は凝固因子遺伝子の変異、つまりは遺伝により生じます。 血液凝固第Ⅷ因子の欠乏による血友病を血友病A、血液凝固第Ⅸ因子の欠乏による血友病を血友病Bといいます。血友病の患者さんの数は世界で40万人いるとされますが、その内の8割から9割近くが血友病Aの患者さんです。 これまで血友病にかかった患者さんは「20歳までは生きられない」と言われておりましたが、現在の行われている適切な治療を受ければ正常人と同じくらい長く生きることが可能です。 これまでの血友病治療では血が出た時に第VIII因子を補充する補充療法が主流でしたが、現在は血が出ていなくても幼少期から定期的に投与する定期補充療法が主流です。 この定期補充療法による血友病患者さんのQOLは劇的に向上しましたが、それでもなお血友病の治療には残された課題が2つあります。1つは投与方法。定期補充療法では週に2、3回の静脈注射による投与方法しかないため患者、その家族の負担となります。 もう1つは、止血・出血予防効果が定期補充療法の継続による減弱。VIII因子製剤を反復投与することで抗第VIII因子抗体と呼ばれるインヒビターが発生し、このインヒビターが出現することで定期補充療法の効果が減弱してしまいます。そこでインヒビター陽性の場合には定期補充療法の代わりにバイパス止血療法製剤を使用していますが止血効果は不確実なのが現状です。 この2つの課題を解決することが期待されているのが、週1回の皮下投与で血液凝固第VIII因子のインヒビター陽性の有無に関わらず止血効果を発揮するとされる血友病の新薬こそが・・・

エミシズマブ

なのです。

エミシズマブの添付文書情報(未確定)

一般名

エミシズマブ(emicizumab)

用法用量

エミシズマブとして週1回0.3mg/kgもしくは1mg/kgもしくは3mg/kgを皮下投与

効能効果

血友病A

主な副作用

上気道感染、頭痛

製造承認日

未定

エミシズマブの作用機序

エミシズマブは二つの異なる抗原を認識するバイスペシフィック抗体です。第VIII因子は活性型第IX因子が第X因子に作用しやすいような位置関係を維持することにより第X因子活性化反応を促進しますが、emicizumabは第VIII因子の代替となることで第X因子活性化反応が促進させます

エミシズマブの最新文献

・2016年3月26日 1)Factor VIII–Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A 血友病A患者に対してエミシズマブを週1回を12週間投与した試験の結果、血液凝固第VIII因子のインヒビター保有の有無に関わらずエミシズマブは出血抑制効果があることが証明された。

エミシズマブの口コミ

その他医療関係者のコメント

エミシズマブの治験情報

1)A Study of Once-Weekly Emicizumab in Children and Adolescents With Hemophilia A and Factor VIII (FVIII) Inhibitors (HAVEN 2)

治験の概要

12歳から17歳までの血友病Aの患者に対してエミシズマブを週1回を52週間投与する治験。

治験の期限

2019年1月 2)A Phase III Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Prophylactic Emicizumab Versus No Prophylaxis in Hemophilia A Patients With Inhibitors (HAVEN 1) 3)A Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Prophylactic Emicizumab Versus no Prophylaxis in Hemophilia A Participants Without Inhibitors (HAVEN 3)

参考資料

1)NEJM 2)血友病医療のガイドライン 3)バイスペシフィック抗体 ACE910(emicizumab)第 I 相臨床試験の血友病 A 患者パートの結果がThe New England Journal of Medicine 電子版に掲載
タグ:血友病

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