RareS. | デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬PF-06252616(ドマグロズマブ)の治験を受ける前に知っておきたい6つのこと

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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬PF-06252616(ドマグロズマブ)の治験を受ける前に知っておきたい6つのこと

タグ:デュシェンヌ型筋ジストロフィー
2017年2月19日
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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新薬PF-06252616(ドマグロズマブ)について

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの症状

デュシェンヌ型筋ジストロフィーとは、胴体に最も近い筋肉に筋力低下を引き起こすことを特徴とするX連鎖劣性遺伝疾患です。 筋ジストロフィーは他にもベッカー型筋ジストロフィーなど他の種類がありますが、デュシェンヌ型筋ジストロフィーは出生した男の子の3千人に1人の割合で発症する、筋ジストロフィーの中で最も多い種類です。 なぜ男の子にデュシェンヌ型筋ジストロフィーが発症するのかといえば、X連鎖劣性遺伝疾患だからです。男性は女性と違ってX染色体が1本しかないため、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの異常遺伝子を親から受け継ぐと必ず発病します。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉細胞の構造を維持するために重要な働きをするジストロフィンという筋肉タンパク質がほぼありません。 そのため、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを発症している男児の初期症状としては、歩く、走る、階段を登るなどの動作に対して困難を示すことです。 さらに、筋力低下に伴い心筋をはじめ筋肉が肥大化するため心電図で心拍の異常も見られたり、腕や脚の関節周囲の筋肉が拘縮するため肘や膝を十分に伸ばせなくなり、脊椎が異常に曲がる脊柱側弯症を発症します。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは治癒できない病気です。治療目的は、関節の周囲の筋肉が永続的に拘縮しないようにすることで、そのために理学療法、手術など治療方法がなされます。 薬物療法としてはコルチコステロイド薬のプレドニゾロンが服薬され、一時的に筋力改善の効果を示します。しかし、長期間使用することで感染症、高血圧、心不全、糖尿病、消化性潰瘍、骨粗しょう症をはじめ悪影響を与える面もあるため、すべての小児にプレドニゾロンを使用できるわけではありません。 そこでプレドニゾロンに代わり、長期間投与しても安全性のある薬物療法としてのPF-06252616(ドマグロズマブ)の開発が注目されています。

PF-06252616(ドマグロズマブ)の添付文書情報(仮)

製品名

未定(PF-06252616)

一般名

ドマグロズマブ(domagrozumab)

用法用量

未定

効能効果

未定(デュシェンヌ型筋ジストロフィー)

主な副作用

未定

製造承認日

未定

PF-06252616(ドマグロズマブ)の作用機序

PF-06252616(ドマグロズマブ)は、腕や足を動かすための筋芽細胞の増殖を阻害する遺伝子ミオスタチンを阻害することで、筋肉の量を増加させる

PF-06252616(ドマグロズマブ)の口コミ

その他医療関係者のコメント

PF-06252616(ドマグロズマブ)の治験情報

1)A Phase 2 Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of PF-06252616 in Duchenne Muscular Dystrophy

治験の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された歩行可能な男の子に対して、PF-06252616を投与する群、またはプラセボを投与する群とに分けて、その安全性、有効性、薬物動態を比較検証する治験

治験の期限

2018年7月 2)An Open-label Extension Study To Evaluate Safety Of PF-06252616 In Boys With Duchenne Muscular Dystrophy

治験の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断された男の子に対して、PF-06252616を静脈投与して、その長期安全性、有効性、薬物動態を検証する治験

治験の期限

2021年8月

参考資料

1)dmdmyostatintrial.com 2)ファイザー株式会社プレスリリース 3)デュシェンヌ型筋ジストロフィー診療ガイドライン
タグ:デュシェンヌ型筋ジストロフィー

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